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发布日期:2026-04-18 06:53    点击次数:79

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撰文丨王聪

剪辑丨王多鱼

排版丨水成文

2026 年 4 月 9 日,Nature 官网头条报说念了一个 CAR-T 诊疗自己免疫疾病的荒谬案例——别称同期患有三种自己免疫疾病的女性,在汲取 CD19 CAR-T 细胞诊疗后,症状统共磨灭。此前,她仍是受过 9 种其他类型的诊疗,但病情均未好转,导致她无法使命,无意还会因隐衷和倦怠卧床数周。现在,该患者已诊疗兑现超越 14 个月,莫得再发扬出任何症状,也不再需要输血和其他诊疗。

该商议于 2026 年 4 月 9 日发表在了 Cell 子刊 Med,论文题为:CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome。

这名女性患者的三种自己免疫疾病王人源于她的 B 细胞出现了问题——她的 B 细胞产生了猖獗挫折自己红细胞的抗体,导致了自己免疫性溶血性贫血(AIHA),这些 B 细胞还挫折了她的血小板,激发了免疫性血小板减少症(ITP),同期挫折了一些脂肪鸠合卵白,导致了抗磷脂抗体笼统征(APLAS)。

该患者的红细胞大王人流失,因此需要反复输血——平均每天一袋,多的期间以致要三袋。血小板的减少则加多了不行控出血的风险,而脂肪鸠合卵白的流失又使血液更容易凝结。

该诊疗的主导者、埃尔朗根大学病院的血液学家 Fabian Müller 暗示,导致自己免疫疾病的免疫系统颓势可能加多患第二种自己免疫疾病的风险,但这位女士是他见过的第一个同期患有三种自己免疫疾病疾病的患者。Fabian Müller 是最早将 CAR-T 愚弄于自己免疫疾病诊疗的众人之一,此前他已通过 CAR-T 得胜诊疗了包括系统性红斑狼疮、系统性硬化症等多种自己免疫疾病。

在汲取 CAR-T 细胞诊疗前,类固醇药物以及更先进的免疫扼制药物王人已无法兑现疾病症状,她的病情统共失控,已相称危及生命。CAR-T 细胞疗法成了她兑现病情的终末契机。

基于怜悯用药原则,她汲取了含氟达拉滨/环磷酰胺的淋巴细胞消除诊疗,随后汲取了即时制备的自体 CD19 CAR-T 细胞(zorpocabtagene autoleucel)诊疗,剂量为 1×106细胞/千克体重,在 11 个月的随访工夫评估了诊疗效能和安全性。

CAR-T 细胞输注后,显线路快速且捏续的 B 细胞耗竭。患者在第 7 天就不再需要输血,在第 25 天血红卵白规复正常,包括溶血标识物的消退。冷凝集素滴度缩小,此前升高的抗磷脂抗体在 11 个月的随访工夫规复正常且未再复发。免疫性血小板减少症(ITP)病情相识,不再需要非凡诊疗。

在安全性方面,患者在诊疗和随访工夫,未出现细胞因子开释笼统征或神经毒性。不雅察到轻度转氨酶升高和血小板减少,这很可能与之前因大王人且正常输血导致的严重铁过载联系。

这一荒谬案例标明,CD19 CAR-T 细胞疗法大略使严重难治自己免疫性溶血性贫血(AIHA)速即且捏久地缓解,同期改善伴发的免疫性血小板减少症(ITP)和抗磷脂抗体笼统征(APLAS),且毒性响应精良无比。

参考相连:

https://www.nature.com/articles/d41586-026-01108-4

https://www.cell.com/med/abstract/S2666-6340(26)00078-4

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